सिस्टेडेन - बीटाइन निर्जल

सिस्टेडेन क्या है?

सिस्टैडैन एक मौखिक पाउडर है जिसमें सक्रिय पदार्थ बीटाइन निर्जल है।

सिस्टेडेन किसके लिए उपयोग किया जाता है?

सिस्टैडेन का उपयोग होमोसिस्टीनुरिया के उपचार में किया जाता है, अन्य उपचारों के पूरक के रूप में, जैसे विटामिन बी 6 (पाइरिडोक्सिन), विटामिन बी 12 (कोबालिन), फोलेट और एक विशिष्ट आहार।

होमोसिस्टिनुरिया एक वंशानुगत (आनुवंशिक) बीमारी है जिसमें शरीर अमीनो एसिड मेटियोनिन का पूरी तरह से चयापचय करने में असमर्थ होता है। मेथिओनिन स्वाभाविक रूप से खाद्य प्रोटीन में मौजूद होता है और आमतौर पर होमोसिस्टीन में बदल जाता है, फिर सिस्टीन में। होमोसिस्टीनुरिया वाले रोगी होमोसिस्टीन को सिस्टीन में बदलने में असमर्थ हैं; नतीजतन, होमोसिस्टीन रक्त और मूत्र में जमा होता है। होमोसिस्टीनुरिया के लक्षणों में शामिल हैं: घनास्त्रता (रक्त वाहिकाओं में रक्त का थक्का बनना), हड्डियों की नाजुकता, कंकाल संबंधी विसंगतियां, एक्टोपिया लेंटिस (विसंगति जिसके लिए क्रिस्टलीय सामान्य स्थिति के संबंध में विस्थापित है) और मंदबुद्धि। यह उच्च मृत्यु दर के साथ एक गंभीर बीमारी है। सिस्टैडेन का उपयोग सभी तीन प्रकार के ज्ञात होमोसिस्टिनूरिया वाले रोगियों में किया जाता है, जो मेथिओनिन चयापचय के लिए आवश्यक पदार्थों की कमी के कारण होता है ("सिस्टैथिओनिन बीटा-सिंथेज़" [सीबीएस] या "5, 10-मिथाइलएनेट्रैफ़ाइडोलेट रिडक्टेज़" [MTHFR] ) या "कोबालिन कॉफ़ेक्टर चयापचय" (cbl) में दोषों से।

क्योंकि होमोसिस्टीनुरिया के रोगियों की संख्या कम है, इस बीमारी को दुर्लभ माना जाता है और 9 जुलाई 2001 को सिस्टैडेन को एक "अनाथ चिकित्सा" (दुर्लभ बीमारियों में इस्तेमाल होने वाली दवा) के रूप में नामित किया गया था।

दवा केवल एक पर्चे के साथ प्राप्त की जा सकती है।

सिस्टेडेन का उपयोग कैसे किया जाता है?

सिस्टैडेन के साथ उपचार की देखरेख एक डॉक्टर द्वारा की जानी चाहिए, जिसे होमोसिस्टीनुरिया के रोगियों के उपचार का अनुभव है।

10 वर्ष से अधिक आयु के रोगियों में अनुशंसित सिस्टैडेन की मानक खुराक प्रति दिन 6 जी है, जिसे दो बराबर खुराक में विभाजित किया गया है। 10 वर्ष से कम आयु के बच्चों को प्रति दिन 100 मिलीग्राम प्रति किलोग्राम शरीर के वजन को दो बराबर खुराक में विभाजित करके लेना चाहिए। बच्चों की खुराक को उपचार की प्रतिक्रिया के अनुसार समायोजित किया जा सकता है (रक्त में होमोसिस्टीन के स्तर को मापने के द्वारा निगरानी की जाती है); हालांकि, दिन में दो बार आवृत्ति में वृद्धि या शरीर के वजन के प्रति किलोग्राम 150 मिलीग्राम से अधिक खुराक से सिस्टडेन के लाभों में सुधार नहीं होता है। उपचार का उद्देश्य 15 माइक्रोन से कम या न्यूनतम संभव मूल्य पर प्लाज्मा होमोसिस्टीन स्तर को बनाए रखना है। यह परिणाम आमतौर पर एक महीने के भीतर हासिल किया जाता है।

सिस्टैडेन के साथ 3 डोज़िंग चम्मच दिए जाते हैं, जो 100 मिलीग्राम, 150 मिलीग्राम और 1 ग्राम देते हैं

धूल। खुराक को पानी, रस, दूध, शिशुओं या भोजन के लिए भोजन में पूरी तरह से भंग कर दिया जाना चाहिए और मिश्रण करने के तुरंत बाद निगलना चाहिए।

सिस्टेडेन कैसे काम करता है?

बीटाइन एक प्राकृतिक पदार्थ है जिसे चुकंदर से निकाला जाता है। होमोसिस्टिनुरिया में, बीटाइन "रीमेथाइलेशन" नामक शरीर में एक प्रतिक्रिया को सुगम बनाकर होमोसिस्टीन के प्लाज्मा स्तर को कम कर देता है, जिससे होमोसिस्टीन फिर से मेथियोनीन में बदल जाता है। इस तरह रोग के लक्षणों में सुधार होता है।

सिस्टडेन पर क्या अध्ययन किए गए हैं?

कंपनी ने वैज्ञानिक साहित्य से सिस्टेडेन पर डेटा प्रस्तुत किया। इनमें, विभिन्न युगों के होमोसिस्टीनुरिया के रोगियों में होमोसिस्टीन के स्तर पर, विभिन्न खुराक में दी गई सिस्टैडेन के प्रभावों का वर्णन करते हुए 202 रिपोर्टें थीं। 140 रोगियों के लिए, लक्षणों, खुराक और उपचार की अवधि, और अन्य दवाओं की जानकारी भी प्रदान की गई थी

एक साथ। अधिकांश रोगियों ने विटामिन बी 6 या बी 12, या फोलेट भी लिया। इन अध्ययनों की जानकारी की तुलना अप्रकाशित रोगियों में एक ही बीमारी के साथ देखे गए परिणामों को बताते हुए प्रकाशित रिपोर्टों से की गई थी।

पढ़ाई के दौरान सिस्टेडेन से क्या लाभ हुआ है?

जिन रोगियों ने सिस्टैडेन लिया, वे इलाज वाले रोगियों की तुलना में होमोसिस्टीन के स्तर में अधिक कमी दिखाते थे, जो हृदय संबंधी लक्षणों (हृदय और रक्त वाहिकाओं) में सुधार और रोगियों के लगभग तीन-चौथाई द्वारा सुधरे हुए तंत्रिका तंत्र में सुधार करते थे। सिस्टडेन के साथ इलाज के तहत। यह दवा तीनों प्रकार के होमोसिस्टीनुरिया के रोगियों के इलाज में प्रभावी थी।

सिस्टेडेन से जुड़ा जोखिम क्या है?

सिस्टडेन (10 में 1 से अधिक रोगी में देखा गया) के साथ सबसे आम दुष्प्रभाव स्तर हैं

उच्च प्लाज्मा मेथिओनिन। सिस्टैडेन लेने वाले रोगियों में मेथिओनिन के स्तर की निगरानी करना आवश्यक है, क्योंकि इन स्तरों में वृद्धि सेरेब्रल एडिमा (मस्तिष्क की सूजन) से जुड़ी हो सकती है। जिन रोगियों को मस्तिष्क शोफ जैसे लक्षण दिखाई देते हैं जैसे उल्टी या दृश्य हानि के साथ सुबह का सिरदर्द उनके डॉक्टर को बताना चाहिए, क्योंकि सिस्टैडेन के साथ उपचार को रोकना पड़ सकता है। सिस्टेडेन के साथ रिपोर्ट किए गए सभी दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, पैकेज कैटलॉग देखें। सिस्टैडेन का उपयोग उन रोगियों में नहीं किया जाना चाहिए जो हाइपर्सेंसिटिव (एलर्जी) हैं।

सिस्टेडन को क्यों अनुमोदित किया गया है?

मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (सीएचएमपी) ने निष्कर्ष निकाला कि सिस्टैडेन पर किए गए सीमित व्यवस्थित अध्ययनों के बावजूद, औषधीय उत्पाद होमोसिस्टीनुरिया के उपचार में सहायक चिकित्सा के रूप में उपयोगी है, विटामिन-आधारित चिकित्सा के पूरक के रूप में और संयोजन में विशिष्ट आहार। समिति नोट करती है कि सिस्टैडेन अन्य उपचारों को प्रतिस्थापित नहीं करता है।

सीएचएमपी ने निर्णय लिया कि सिस्टैडेन के लाभ होमोसिस्टीनुरिया के ऐड-ऑन के रूप में इसके जोखिमों से अधिक हैं यदि उत्पाद के संकेतों के अनुसार उपयोग किया जाता है और सिफारिश की जाती है कि इसे विपणन प्राधिकरण दिया जाए।

सिस्टडेन के सुरक्षित उपयोग को सुनिश्चित करने के लिए क्या उपाय किए जा रहे हैं?

सिस्टेडेन का निर्माता दवा लेने वाले रोगियों का एक रजिस्टर स्थापित करेगा

उनकी सुरक्षा की निगरानी करें। विशेष रूप से, वह सेरेब्रल एडिमा के मामलों की निगरानी करेंगे, जो दवा के परीक्षण के दौरान कम संख्या में रोगियों में देखे गए हैं।

Cystadane के बारे में अन्य जानकारी:

यूरोपियन कमिशन ने 15 फरवरी 2007 को यूरोपियन सीस्ट से अनाथ यूरोप के लिए पूरे यूरोपियन यूनियन में एक मार्केटिंग ऑथराइजेशन को मान्य किया।

एक अनाथ दवा के रूप में सिस्टैडेन पदनाम दर्ज करने के लिए यहां क्लिक करें।

सिस्टेडेन के EPAR के पूर्ण संस्करण के लिए यहां क्लिक करें।

इस सारांश का अंतिम अद्यतन: 01-2007

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